30岁全球青年领袖科学家：借助基因编辑攻克器官移植难题

大光

30岁全球青年领袖科学家：借助基因编辑攻克器官移植难题
来源：医谷 2017-03-18 09:35  

　　OFweek医疗网讯 3月16日，世界经济论坛（World Economic Forum）评出了2017年度“全球青年领袖”榜单，年仅30岁的杨璐菡博士成功入选。她与导师共同创立的生物技术公司eGenesis也宣布获得了3800万美元的融资，并有望利用CRISPR－Cas9基因编辑技术，攻克人类器官移植的一大难题，这两大喜讯，让杨璐菡成为全球热议的焦点。

　　杨璐菡2008年本科毕业于北京大学，后前往哈佛大学获得硕博学位，师从 “基因编辑大牛”美国科学院与工程学院双料院士George Church教授，致力研究CRISPR－Cas9基因编辑系统。2014年，她和George Church教授一起创立了eGenesis的生物技术公司，致力于推动异种器官移植临床应用，因第一个利用CRISPR－Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis，杨璐菡曾被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域领军人物之一。

　　2015年10月，美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis宣布已经利用一种新的基因编辑技术，在猪肾脏上皮细胞中整合入了CRISPR－Cas9系统，它能不断产生Cas9蛋白，并破坏基因组内的所有内源性逆转录病毒基因，敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因。据统计，单基因组内得到编辑的位点多达62处。在后续的实验中，研究人员发现这一处理能预防所有病毒拷贝的复制，从而防止病毒对人类细胞的感染。



　　作为带头人的的杨璐菡表示，这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍，也重新燃起了大家对异种器官移植的信心，为全世界亟需器官移植的上百万病人带来希望。

　　利用本轮融资，杨璐菡团队计划使用强大的基因组编辑平台，打造一套能安全有效进行异种移植的方案，造福有需要的患者，尽快让医学界了解到异种移植的可行性。

　　据了解，eGenesis的研究人员计划在猪的细胞系中应用CRISPR－Cas9技术，在去除基因组中内源性逆转录病毒基因的基础上，避免在免疫排斥上可能出现的问题。目前这项研究正在进行中，当然这并不是一件简单的事情。杨璐菡博士的研究团队计划将CRISPR－Cas9技术与同源重组技术更好地结合起来，敲除不需要的基因，并引入新的基因，避免人体对这些器官产生排斥。

　　在此之前只有体外实验，没有展开体内实验。由于该实验室用的是已经分化的猪肾脏上皮细胞，上皮细胞无法发育成一头猪，杨璐菡博士透露接下来该团队将会进行体细胞克隆，来证实是否可获得无转录病毒的基因编辑猪。如果研究一切顺利，在适当的时候，它们的器官会被用来进行手术移植。

夕阳红

希望异种移植方案早日实验成功，造福人类。